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张楹团队研发了更安全有效的基因编辑治疗地中海贫血症的新策略（图）
武汉大学 地中海 贫血症
2024/9/6
2023年11月21日，武汉大学医学研究院免疫与代谢前沿科学中心张楹教授团队与合作者在国际学术期刊Cell Stem Cell在线发表了题为Base editing of the HBG promoter induces potent fetal hemoglobin expression with no detectable off-target mutations in human HSCs的...
碱基编辑治疗特殊贫血症显优势
基因疗法 碱基编辑 贫血症
2023/7/8
通过基因疗法改变血红蛋白基因，或可治愈镰状细胞病（SCD）和β地中海贫血。据2023年7月3日发表在《自然·遗传学》上的论文，美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛大学科学家使用腺苷碱基编辑器，在SCD患者细胞中重新启动胎儿血红蛋白的表达。与使用CRISPR-Cas9基因组编辑技术相比，该方法能使胎儿血红蛋白的表达水平更高、更稳定且更均匀。
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞进行CRISPR / Cas9校正后，能...
2014年7月7日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication 杂志发表了关于范可尼贫血症（Fanconi Anemia，FA）转化医学研究的新成果，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。
近日，中科院合肥物质科学研究院强磁场科学中心的田长麟研究组、生物物理所龚为民研究组以及美国德州大学安德森癌症中心的李磊研究组合作，对范可尼贫血症相关蛋白FAAP24的结构和功能开展研究：解析了该蛋白的两个结构域的溶液核磁结构；揭示了其具有特异性结合单链DNA的活性以及参与结合的关键残基；证明了其在DNA损伤修复中所扮演的角色，既依赖于FAAP24-FANCM异二聚体的形成，又与FAAP24的单链D...