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近日,国际著名生物学综合期刊“eLife”在线发表中国农业大学动物科学技术学院连正兴教授团队的研究论文《CRISPR/Cas9产生的MSTNDel73C突变和FGF5敲除促进绵羊骨骼肌肌纤维增生》(A MSTNDel73C mutation with FGF5 knockout sheep by CRISPR/Cas9 promotes skeletal muscle myofiber hyper...
近日,中国农业大学动物科学技术学院尹靖东教授课题组在国际权威期刊《科学》杂志旗下期刊《科学-进展》(Science Advances)上在线发表了题为《CLIC5通过BGN介导的典型Wnt/β-catenin信号通路促进成肌细胞分化和骨骼肌再生》(CLIC5 promotes myoblast differentiation and skeletal muscle regeneration via...
基因治疗再陷困局:用于罕见脑部病的疗法被发现致癌(图)
基因治疗 骨髓增生 造血干细胞
2024/12/19
论文显示,接受Skysona治疗的67名患儿中,已有7名患儿不幸患上血癌,其中6名患儿被确诊为骨髓增生异常综合征,1名患儿被确诊为急性髓细胞白血病(AML)。研究人员推测,这些癌症病例可能与慢病毒载体有关。一种可能性是,添加到慢病毒中以驱动其携带的ABCD1高表达的强大“启动子增强子”DNA 序列使载体更有可能在ALD中开启癌症基因。
利用小而强的蛋白 紧凑型“基因魔剪”实现高效编辑
蛋白 紧凑型 古细菌
2024/9/30
瑞士苏黎世大学与苏黎世联邦理工学院联合团队通过设计小而强大的TnpB蛋白开发出一种变体。该变体修饰DNA的效率提高了4.4倍,成为一种紧凑、有效的基因编辑新工具。研究成果发表在最新一期《自然·方法》杂志上。
你的大脑可能在经历罕见突变(图)
大脑 突变 前额叶皮层
2024/8/26
人们曾经认为,细胞“能量工厂”线粒体中的DNA被错误地插进细胞主基因组的突变极其罕见。最近,一项对大脑组织的研究表明,这种突变可能在我们每个人的脑中发生,并且其数量可能是有关衰老的因素。
AAV基因疗法:罕见病治疗的突破口?
遗传性耳聋 罕见病 AAV基因疗法
2024/8/26
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时,医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时,迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病,主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。
新基因编辑技术“RNA桥”来了!(图)
基因编辑技术 RNA桥 桥重组酶
2024/7/2
科学家在两项独立研究中描述了一种新的基因组编辑技术,能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列,实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法或比现有技术更有优势,例如有望比现有技术进行更精准、有效的大规模基因组编辑,以及能介导重组而非造成需要修复的断裂。相关研究近日发表于《自然》。
全球首款基因编辑疗法公布长期数据
基因编辑疗法 数据 造血干细胞
2024/8/7
·Casgevy是一款自体细胞疗法,它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白——一种健康的、携带氧气的血红蛋白。
2024年4月29日,国际顶级学术期刊《自然植物(Nature Plants)》以“iJAZ-based approach to engineer lepidopteran pest resistance in multiple crop species”为题,发表了中国农业科学院棉花研究所李付广研究员团队的最新科研成果,详细介绍了研究团队在棉花中发现的具有广谱应用价值的新型高效杀虫蛋白的分子机制...
新型碱基编辑器助力工业底盘菌株创制(图)
新型碱基编辑器 工业底盘 菌株创制
2024/5/24
近年来,生物制造产业发展迅速,已成为推动我国经济社会可持续发展的重要引擎。工业菌株是生物制造的“灵魂”,性能优良的工业微生物就像一个个高效的“细胞工厂”,只需要摄取简单的营养甚至废料,便可合成我们日常所需的各种产品,如蛋白质、生物药品、化妆护肤成分、生物染料等。
辽宁省农业科学院薯类学科团队在甘薯耐寒领域取得重要进展
辽宁省农科院 转录组测序 基因表达谱 甘薯耐寒性
2024/6/14
美国企业拟开发新一代基因编辑工具
基因编辑工具 拜耳医药 基因突变
2024/2/29
Moderna 曾表示,双方的合作不是为了仅仅敲除一个基因、修改一个碱基,或是修复一个基因突变,而是要创造新的基因编辑工具,让科学家能有更好的工具可用,让医生能更好地治疗遗传疾病。