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苏州大学华益民教授研发的治疗脊髓性肌萎缩症药物获FDA批准
SMA 遗传性神经肌肉病
2016/12/27
在2016年即将画上句号之时，大洋彼岸传来一则激动人心的好消息，12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy， SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，这是首个获批用于治疗SMA的药物。FDA突破常规的快速批准，为全世界的SMA患者和所有罕见病患者送来一份充满希望的大礼包。在药物研发过程中，...